13.12.2019. - Компания начала продавать генную терапию старения

Компания начала продавать генную терапию старения

Компания Libella Gene Therapeutics собирается продавать генную терапию, направленную на продление жизни. Об этом ее представитель рассказал порталу OneZero. Пациентам будут вводить вирусный вектор с геном теломеразы. Эта экспериментальная терапия станет частью клинического исследования, но обойдется участникам в миллион долларов. Несмотря на это, представители компании сообщили, что у них уже есть два покупателя и зимой они получат свои инъекции.

Теломеры — это концевые участки хромосом, которые становятся меньше с каждым делением клетки. Считается, что их укорочение — одна из причин старения: клетки, в которых теломеры стали короче определенного порога, теряют способность делиться и чинить повреждения в тканях. Однако этот процесс происходит не во всех клетках организма: в стволовых клетках и тканях зародыша работает фермент теломераза, который надстраивает концы хромосом и позволяет клеткам делиться дольше.

С тех пор, как этот фермент открыли — и получили за него Нобелевскую премию в 2009 году — исследователи пытаются использовать его для продления жизни. В некоторых случаях это даже удалось: например, оказалось, что, если ввести ген теломеразы пожилым (2 года) мышам, то их средняя продолжительность жизни растет на 13 процентов, а максимальная — на 20.

Дальше всех на пути освоения теломеразы продвинулась Элизабет Периш — первый человек на планете, который получил инъекцию вирусного вектора с геном теломеразы. Периш основала собственную компанию BioViva, которая предлагает пациентам генную терапию как средство от старости, болезни Альцгеймера, мышечной слабости и проблем с почками. Однако до сих пор ни одного клинического исследования компания не зарегистрировала, и о других пациентах, которые прошли бы терапию, ничего не известно.

Тем временем, в США появилась вторая компания, которая планирует догнать и перегнать Элизабет Периш — это Libella Gene Therapeutics. Ее представители недавно сообщили о том, что запускают собственное клиническое испытание терапии, которая должна действовать по тому же принципу: в организм пациента вводят вирусный вектор с геном теломеразы. Испытание рассчитано на три группы участников: пожилых людей, пациентов с болезнью Альцгеймера и пациентов с ишемией конечностей.

Libella Gene Therapeutics предлагает клиентам самостоятельно оплатить испытание: стоимость одного курса должна составить миллион долларов. По словам представителей компании, лечение уже оплатили два пациента: 90-летняя женщина и 79-летний мужчина. Ко второй неделе января они, предположительно, уже получат свою терапию.

В отличие от BioViva, эта компания зарегистрировала свое испытание на официальном американском сайте clinicaltrials.gov. Тем не менее, проводить его исследователи планируют в Колумбии, вне юрисдикции американского аналога Минздрава (FDA), получать одобрение которого на подобную процедуру было бы, по словам представителей компании, слишком долго.

Этот маневр уже навлек на компанию подозрения критиков: то, что исследователи проводят свой эксперимент вне США, сразу наводит на мысль о том, что они боятся контроля со стороны властей, а значит — не до конца уверены в качестве и эффективности своей терапии. Тот факт, что они зарегистрировали свое испытание на официальном ресурсе, не добавляет никому уверенности в результате: процедура регистрации сугубо формальная, при этом терапия не получает одобрение экспертов. Не так давно американские СМИ говорили о том, что клиники стволовых клеток регистрируют непроверенные методы лечения на этом же сайте, таким образом создавая видимость легитимности. Наконец, и сама больница, в которой планируется проводить экспериментальную генную терапию, не относится к числу крупнейших в Колумбии, и в ней не зарегистрировано больше никаких клинических испытаний.

Впрочем, вопросы возникают не только к качеству и легитимности этого испытания, но и к самому методу. До сих пор не известно никаких свидетельств того, что теломераза способна продлить жизнь человеку. Элизабет Периш — единственная, кто мог бы что-то об этом рассказать — в 2018 году (через три года после инъекции) заявила, что ее теломеры стали длиннее, что якобы свидетельствует о снижении ее биологического возраста. На самом же деле, длина ее теломер находится в границах нормы, а значит, могла измениться и по другим причинам, что иногда встречается у людей.

Но даже если допустить, что на организм Периш действительно повлияла генная терапия, делать на этом основании какие бы то ни было выводы преждевременно — это единичный случай, который, к тому же, не опубликован в рецензируемом журнале. И та же проблема возникнет, судя по всему, и с клиентами Libella Gene Therapeutics — учитывая цену, которую они платят за эксперимент, их едва ли будет много, а значит, это тоже будут единичные случаи, которые ничего не подтверждают.

Да и сама идея измерять биологический возраст по длине теломер сейчас постепенно теряет популярность — по крайней мере, появляется все больше работ (вот пример), в которых авторам не удается обнаружить корреляцию между этим параметром и возрастом людей. Кажется, что сама по себе длина теломер значит не так много, а важнее скорость, с которой они укорачиваются — среди животных, например, именно этот параметр коррелирует с продолжительностью жизни.

За человеком, который указан на сайте компании как главный научный сотрудник — Уильямом Эндрюсом — уже числится несколько несбывшихся прогнозов. В 2016 году он еще работал вместе с BioViva и анонсировал строительство клиники по омоложению на острове Фиджи, а в 2017 году — уже в рамках Libella Gene Therapeutics обещал, что испытания теломеразы «начнутся в ближайшие недели». Ни того, ни другого до сих пор не произошло.

Сама по себе генная терапия выглядит перспективным методом для борьбы если не со старением в чистом виде, то хотя бы с возрастными заболеваниями — мы недавно рассказывали, что введение всего двух генов позволило мышам избежать четырех болезней. Впрочем, пока любая генная терапия остается очень дорогой процедурой, и в США, например, даже появилась группа «биохакеров», которые пытаются создать «пиратскую», более дешевую версию одного из самых дорогих препаратов.

Источник