Биохакеры пообещали создать пиратскую генную терапию
Международная команда биологов собралась скопировать препарат для коррекции редкого генетического заболевания — дефицита липопротеинлипазы. Оригинал носит название Glybera и обходится пациентам в миллион долларов за сеанс лечения. «Пиратская» версия, по прогнозам создателей, сможет стоить дешевле семи тысяч долларов. Первым внимание на эту историю обратил портал MIT Technology, а пилотные результаты авторы проекта должны были представить на днях на конференции «Biohack the planet».
В 2012 году препарат Glybera стал первым методом генной терапии, который одобрили к применению в клиниках Европы и США. Он позволяет скорректировать недостаточность липопротеинлипазы. Этот фермент расщепляет сложные жиры (например, триглицериды) до отдельных жирных кислот, чтобы клетки могли захватить их из окружающей жидкости. В отсутствие этого фермента в крови накапливаются липопротеины — комплексы из белков и жиров. Когда их становится достаточно много, они откладываются под кожей и в стенках разных органов. Результатом становятся нарушения в работе печени и поджелудочной железы, сильные боли и диабет. Справиться с этим заболеванием можно только с помощью жесткой диеты, но и она не помогает избежать некоторых побочных эффектов, вроде невозможности иметь детей.
Glybera — это обезвреженный вирус, который несет в себе «здоровый» ген липопротеинлипазы. Проникая в клетки пациента, он встраивается в геном, но размножаться не может, поэтому служит носителем нужного гена. В 2015 году он еще оставался самым дорогостоящим лекарством в мире — около миллиона долларов за сеанс терапии. Сейчас эту пальму первенства перехватил новый препарат Zolgesma против спинальной мышечной атрофии, который стоит уже 2,1 миллиона долларов. Но, утратив лидерскую позицию, Glybera не стал более доступным. За несколько лет это лечение получили лишь несколько десятков пациентов, а в 2017 году препарат сняли с продаж, посчитав, что он не окупает затрат.
Международная группа биохакеров под руководством Габриэля Лиcины (Gabriel Licina) рассказала корреспонденту MIT Technology о своих планах по созданию «пиратской» версии лекарства под пилотным названием Slybera. Их план выглядит гораздо проще оригинала: они взяли последовательность здорового гена из открытых статей, которые выходили во время разработки Glybera, и отправили ее в коммерческую лабораторию, которая синтезирует молекулы ДНК на заказ. В итоге получилась кольцевая молекула ДНК с нужным геном, которую авторы проекта и предлагают использовать как альтернативное лекарство.
У этого плана есть свои плюсы и минусы. Главный плюс — цена: по подсчетам Лисины и его коллег, доза альтернативной генной терапии будет стоить менее семи тысяч долларов. Экономить биохакеры планируют на вирусах, так как их препарат — не обезвреженный вирус-носитель гена, а последовательность гена в чистом виде. Правда, в этом может заключаться и минус — эксперты опасаются, что такой препарат может оказаться гораздо менее эффективен: будет хуже проникать внутрь клеток и встраиваться в геном. Но биохакеров это не останавливает, они предлагают компенсировать невысокую эффективность невысокой ценой. «Это как если бы вы хотели вырыть бассейн или пруд, — говорит один из участников проекта. — Вы можете купить экскаватор и сделать это за один день или же взять лопату и добиться этого за несколько месяцев совершенно бесплатно».
Перед этим проектом могут встать и юридические барьеры. FDA не одобряет продажу самодельных препаратов для генной терапии, а компания UniQure, производитель Glybera, может подать на биохакеров в суд за нарушение права на интеллектуальную собственность. Впрочем, пока до этого далеко — на данный момент Slybera существует только в черновом варианте, а на конференции «Biohack the planet» авторы проекта собирались объявить сбор средств на то, чтобы проверить свою «пиратскую» версию на животных.
Генная терапия постепенно набирает обороты по всему миру. Ей пробуют лечить не только наследственные генетические дефекты, вроде гемофилии, но и болезни, для которых генетическая причина окончательно не доказана, например, болезнь Паркинсона.
Источник
Подписка на новостой RSS-канал сайта
Получать новости сайта по почте
Контактный адрес для любых сообщений
МЕНЮ
Архив материалов
Подписка на новости
Новости криптозоологии
Хроники природных катастроф
ПОСЛЕДНИЕ НОВОСТИ
03.10.2018 - 07.11.2018 (990)
08.11.2018 - 13.12.2018 (990)
14.12.2018 - 23.01.2019 (1000)
24.01.2019 - 02.03.2019 (1000)
03.03.2019 - 12.04.2019 (1010)
13.04.2019 - 23.05.2019 (990)
24.05.2019 - 03.07.2019 (1000)
04.07.2019 - 11.08.2019 (1000)
12.08.2019 - 16.09.2019 (990)
17.09.2019 - 26.10.2019 (1000)
27.10.2019 - ...
Последние аномальные новости

Акустическая левитация позволила создать объемный экран

В человеческом теле нашли странные клетки, их функции не до конца понятны

Волонтеры обнаружили на улице щенка-единорога

Есть ли жизнь на суперземлях

Женщина без обонятельных луковиц не потеряла нюх

Женщина сорвала куш сразу после исцеления от рака

Загадочная эпидемия смертей от вейпинга

Инопланетяне удирают из центра нашей Галактики

Ищут связь между антивеществом и темной материей

Как выглядели бы планеты Солнечной системы на месте Луны

Опередившие время открытия Абу аз-Захрави

Определили возраст польского Стоунхенджа

Определили место, где они будут искать жизнь на Марсе

Певец 13 лет жил без мобильника

Пушку обнаружили на Марсе

Ребенок выжил после того, как игла проткнула ему мозг

Странная версия о том, кем могут быть Люди в черном

Трехрогового оленя сняли в Мичигане

Фигуру инопланетянина обнаружили в космосе

Является ли Земля единственной обитаемой планетой

Космический декор. Как сделать парад планет своими руками

Ветеринары вернули к жизни мертвого пса

Глюки в Матрице. Необъяснимые случаи в быту - 3

Зафиксирован рост концентрации кислорода на Марсе

Индейцы вступали в контакт с пришельцами

Как создать роботов с эмоциями

Какой климат может иметь планета с тремя солнцами

Католический академик предсказал Конца Света

Кемеровчане заметили в небе НЛО

Китай сообщил о планах отправить людей на Марс

Крупный метеорит упал в Миссури

Мальчик бросил в воду письмо в бутылке и получил ответ

Мог ли космический телескоп TESS обнаружить Нибиру

Одобрили космического ската для исследований Венеры

Охотники записали жуткие вопли бигфута

Реконструкция зауральского Стоунхенджа пройдет в 5 этапов

Роботы-убийцы уже не фантастика

Российская армия получит искусственный интеллект

Театральная мистика. Проклятые спектакли, призраки и сумасшествие

Уфолог снял знаменитые черные вертолеты

Школьники сняли на видео бигфута

Отзывы ученых о методе Бронникова

Вселенная имеет очень странную форму

Гигантские НЛО над Техасом. Вторжение началось

Гугл тайно собирал медданные пользователей

ДНК лишь одна из миллиона возможных генетических молекул

Желание выжить сделает роботов разумными

Жуткий перевертыш в лесу восточной Пенсильвании

Жуткое ранчо Скинуокер

Зачем нам воображение и как им пользоваться

Над Канзасом промчался НЛО

Наркоманов определят по отпечатку пальца

Огромный НЛО поставил на уши французов

Полет по Солнечной системе в до космическую эру

Статуя Святой Монтойи спасла жителей от оползня

Страницы Апокалипсиса удалены из таинственной Библии Дьявола

Страшные подвалы с карцерами и призраками

Айя-София и дедушка Стоунхенджа

Безглазый бородатый червь с острыми зубами

Гигантские НЛО зависли над Техасом

Зауральский Стоунхендж реконструируют

Инки использовали высокотехнологичные инструменты

Китайские власти запрещают фильмы о привидениях

Котенок с двумя носами и четырьмя глазами

Мистическая точка на карте Свердловской области

Мы живем в эпоху странных социокультурных парадоксов

Отели, где можно встретить привидение

Почему даже самые умные люди иногда верят в чушь

Самые жуткие места планеты

Сняли движение далекой экзопланеты

Стали известны характеристики китайского боевого НЛО

Что мешает людям добраться до Марса

Автомобиль впервые разогнался до 790 кмч

Бурятский Стоунхендж. Где наши предки проводили мистические ритуалы

В Ливерпуле находится портал во времени

Водка из воздуха. Ученые сделали уникальное открытие

Загадочный Плачущий Сквонк

Инструмент НАСА поможет в исследовании атмосфер экзопланет

Как будет выглядеть космический отель

Каким будет освоение космоса в 2069 году

Марсиане уже не скрываются

Мрачные жнецы замечены в Висконсине

На дне Боденского озера обнаружен Стоунхендж

Резонанс Шумана - секретное оружие

Создали крошечных роботов с коллективным разумом

Странное желеобразное вещество на Луне

Странное существо в ванной комнате

США успешно испытали новый боевой лазерный комплекс

Тайна сферического студня раскрыта

Феномен НЛО могут объяснить призрачные корабли и электронное оружие

Чупакабра замечена в Смоленской области

Экстрасенс из КГБ

В Горном Алтае снимают фильм Перевал Дятлова

Воспоминания о собаке, которую никто не видел

Вперед к жизни за пределами Солнечной системы

Как выглядела женщина-воин Лагерта

Контактеры назвали год Апокалипсиса

Кто скрывает правду об НЛО

Мистические кресты на руках

Миф о пользе комнатных растений

Может ли возникнуть жизнь рядом с белым карликом

Найдена гигантская древняя стена неизвестного происхождения

Найдена признанная вымершей рыба

Нашли рыбу с лицом человека

Почему человечество глупеет

Привидение в ярославском подъезде

Российские следователи используют гипноз

Самое радиоактивное место на планете

Самолет, летящий внутри радужного сияния

Странные исчезновения на глазах очевидцев

Уникальные зимние явления

Флот инопланетян над земным океаном

Аугменты смогут колонизировать Марс

Ватикан возрождает культ Молоха

Веру людей в добро и зло связали с патогенами

Демоны-насильники Попобава

Дочь написала покойному отцу письмо и получила ответ

Истории про исчезновения людей

История мистических детективов

Климатическая катастрофа уже началась

НЛО замечен над вулканом Попокатепетль

Объявлены сроки постройки города на Марсе

Окаменевшая голова в шлеме найдена на Марсе

Опровергнута гипотеза Дарвина о зарождении жизни

Пирамида небе над Филадельфией

Предложили выбрать имя для планетной системы

Роботы перестанут пугать людей

Сильнейший за всю историю сигнал получен из космоса

Сколько нужно бегать для продления жизни

Собрали действующий Бэтмобиль

Стратосферная обсерватория проверила как дела на Нибиру

Что такое теория всего и почему она так важна

Антарктическая База-211 - фабрика летающих тарелок

Белые совы и НЛО

Белые совы на дороге

Боевые лазеры официально поступают на вооружение

За деревом

Загадка Лох-Несского чудовища

Загадочные гномики Маннегиши

Зомби-Апокалипсис внутри нас

История одержимой Анны-Элизабет Михель

Как устроено НЛО

Ктулху живет в Бермудском треугольнике

Люди, у которых было предчувствие о гибели Титаника

Матрона Московская оставила фатальное послание

Мифы о картах Таро

Над Минском пролетел метеорит

НЛО заметили над Флоридой

НЛО преследовал самолет над США

НЛО способны становиться невидимыми

Ночное рандеву с пришельцем

Обнаружили редчайший гриб Антурус Арчера

Озера на Титане могут взрываться

Остров Энваитенет - место, откуда не возвращаются

Открыт неизвестный предок человека

Плещеево озеро вошло в список мистических мест

Предложена новая теория дежавю

Пророчества прошлого, которые сбылись

Сера помогла сделать Землю пригодной для жизни

Существуют ли русалки

Уфологи рассказали о подлинном происхождении Зоны-51

Что будет, если Земля врежется в черную дыру

Армия России получит гиперзвуковое и лазерное оружие

Беспилотный электромобиль-НЛО оснастили кроватями

Близится время перемещения полюсов

Вояджер ни когда не покидал Солнечную систему

Вселенная искривлена и замкнута подобно сфере

Выяснили происхождение загадочной культуры ориньяков

Группа Дятлова могла стать жертвой неизвестной инфекции

Девушка бросила работу, чтобы та не мешала ей есть

Женщина, вышедшая замуж за призрака, развелась с ним

Каким научные фантасты видели 2020 год

Ледяные яйца усеяли берег Балтийского моря

Летающие ящеры Великобритании

Мужчина 15 лет жил с червем в мозге

На дне Чудского озера зафиксирована аномалия

На фото столетней давности обнаружен НЛО

Найдена звезда с иной структурой магнитного поля

Найдена планета, на которой идут земным дожди

Нашли лагерь строителей Стоунхенджа

Неизвестные похитили, а затем вернули огромный валун

Новые способы продления жизни

Обнаружили связь чёрных дыр с микромиром

Открыли экзопланету с весьма необычными свойствами

Подросток всю ночь играл в игру и умер

Подтвердили возможность появления жизни у черных курильщиков

Подписка на новости сайта
Наверх
Рейтинг@Mail.ru Яндекс.Метрика