|
Стартовал эксперимент по редактированию генома человека
|
|
|
|
CRISPR – технология редактирования генома, которая буквально штурмом взяла биомедицинскую науку, наконец-то приближается к тому, что будет испытана на человеке. 21 июня 2016 года консультативный комитет при Национальном институте здоровья США (NIH) одобрил предложение по использованию системы CRISPR/Cas9 для усовершенствования методов лечения рака с помощью привлечения к исследованиям T-лимфоцитов пациента.
|
|
|
|
Однако до начала клинических испытаний учёным необходимо также получить одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США и медицинских центров, где будут проводиться исследования.
|
 |
|
Суть "модифицированного" лечения, предложенного учёными из Пенсильванского университета, заключается в том, что они извлекут клетки пациента и затем генетически "отредактируют" посредством технологии CRISPR. После изменённые T-лимфоциты снова введут в организм человека, где клетки смогут атаковать опухоль. Таким образом, манипуляция сможет помочь организму самостоятельно побороть болезнь.
|
|
|
|
"Клеточная терапия рака является многообещающим методом, но у большинства людей, которые получали этот метод лечения, произошёл рецидив болезни, — рассказывает Эдвард Штадтмауэр (Edward Stadtmauer), медик из Университета Пенсильвании. – Редактирование генов может улучшить такую терапию и устранить некоторые уязвимые места иммунной системы организма".
|
|
|
|
Первое испытание на людях не будет масштабным, оно предназначено лишь для проверки того, является ли технология CRISPR безопасной для использования на людях. Исследователи получат финансирование в размере 250 миллионов долларов США от Фонда иммунотерапии, созданного в апреле прошлого года президентом компании Facebook Шоном Паркером.
|
|
|
|
Сотрудники Университета Пенсильвании изготовят изменённые (отредактированные) клетки и привлекут добровольцев для лечения (наряду с центрами в Калифорнии и Техасе).
|
|
|
|
В чём будет заключать эксперимент? Исследователи извлекут T-лимфоциты у пациентов с меланомой, саркомой или миеломой и проведут их редактирование посредством технологии CRISPR.
|
|
|
|
Одно изменение позволит добавить ген, необходимый для производства белка, спроектированного для обнаружения раковых клеток и обучения T-лимфоцитов нацеливанию на них.
|
|
|
|
В ходе второго редактирования будет извлечён природный белок T-лимфоцита, который может вмешиваться в этот процесс.
|
|
|
|
Последнее изменение является защитным: учёные удалят гена, ответственный за производство белка, который выдаёт раковым клеткам информацию о том, что T-лимфоциты — это иммунные клетки. Таким образом исследователи воспрепятствуют "отключению" Т-лимфоцитов раковыми клетками.
|
|
|
|
Затем после всех процедур учёные внедрят изменённые клетки обратно в организм пациентов.
|
|
|
|
"Прошлогодний ажиотаж по поводу CRISPR предвещал как раз это событие", — говорит Дин Энтони Ли (Dean Anthony Lee), иммунолог из Онкологического центра имени Андресона в США (RAC) и член Консультативного комитета по рекомбинантной ДНК при NIH, который рассматривал предложение.
|
|
|
|
Технология CRISPR, по его словам, упростит генную инженерию, что позволит методам лечения на её основе быстрее двигаться вперёд.
|
|
|
|
"Это важный новый подход. Мы собираемся узнать много нового, благодаря этому испытанию. И я надеюсь, что оно станет основой для новых видов терапии", — говорит онколог Майкл Аткинс (Michael Atkins) из Джорджтаунского университета, один из трёх членов RAC, который также рассматривал предложение.
|
|
|
|
Отметим, что и другие учёные не остаются позади. Так, в компании Editas Biotechnologies, к примеру, заявляют, что хотели бы использовать CRISPR в клинических испытаниях для лечения редкой формы слепоты. Это исследование назначено на 2017 год.
|
|
|
|
http://www.vesti.ru/doc.html?id=2767866
|
