|
Первая трансплантация ГМ-почки свиньи пациенту
|
|
|
|
eGenesis, биотехнологическая компания, разрабатывающая совместимые с человеком инженерные органы для решения проблемы глобальной нехватки органов, сегодня объявила о первой в истории трансплантации генно-инженерной почки свиньи живому реципиенту-человеку. Трансплантация была санкционирована Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в рамках программы расширенного доступа и выполнена бригадой хирургов Массачусетской больницы общего профиля (MGH) во главе с Тацуо Каваи, доктором медицинских наук, и Нахелем Элиасом, доктором медицинских наук. Пациент страдает терминальной стадией почечной недостаточности, и у него не было других вариантов лечения после потери сосудистого доступа для продолжения диализа. После процедуры пациент находится в хорошем состоянии и хорошо восстанавливается в MGH.
|
|
|
|
Более 800 000 человек в США и миллионы во всем мире страдают от терминальной стадии почечной недостаточности - опасного для жизни состояния, при котором трансплантация считается золотым стандартом лечения для улучшения качества жизни и исходов. Тем не менее, спрос на органы намного превышает предложение: более 90 000 человек находятся в списке ожидания получения почек и ежегодно проводится около 25 000 операций по пересадке почек. Совместимые с человеком донорские органы, разработанные eGenesis, предлагают потенциально жизнеспособную альтернативу для прекращения смертности в списках ожидания и устранения нехватки органов, пригодных для трансплантации.
|
|
|
Донорская почка eGenesis (EGEN-2784), используемая для этой процедуры, является ведущим кандидатом компании на трансплантацию почки и содержит три класса изменений: (1) нокаут трех генов, участвующих в синтезе антигенов гликанов, участвующих в сверхостром отторжении, (2) введение семи трансгенов человека, участвующих в процессе отторжения. регуляция путей, которые модулируют отторжение: воспаление, врожденный иммунитет, свертывание крови и комплемент, и (3) инактивация эндогенных ретровирусов в геноме свиньи. eGenesis - единственная компания в отрасли, разрабатывающая органы, которые содержат все три класса изменений для обеспечения безопасности и эффективности органов. Без генетической модификации почка свиньи была бы немедленно отторгнута человеком-реципиентом.
|
|
|
|
“Эта успешная процедура знаменует собой новую эру в медицине, в которой у нас есть потенциал устранить поставку органов как препятствие для трансплантации и реализовать наше видение, согласно которому ни один пациент не умирает в ожидании органа”, - сказал Майкл Кертис, доктор философии, главный исполнительный директор eGenesis. “Мы восхищены мужеством и великодушием этого пациента, который является настоящим первопроходцем, совершившим этот крупный прорыв в науке и трансплантационной медицине. Большое количество доклинических данных о долгосрочной выживаемости реципиентов при применении EGEN-2784, которые мы собрали, дает нам уверенность в оценке нашего продукта в клинических условиях. Мы очень рады сотрудничать с командой MGH в этой исторической процедуре, учитывая их превосходство в области клинической помощи и исследований, а также их многолетний опыт работы с нашей технологией”. Используемый режим иммуносупрессии включает одобренные препараты, а также новое исследуемое моноклональное антитело тегопрубарт, нацеленное на костимулирующий путь CD40L. Тегопрубарт поставляется компанией Eledon Pharmaceuticals и в настоящее время проходит оценку в двух клинических испытаниях по аллотрансплантации почки.
|
|
|
|
“Эта процедура знаменует собой ключевую веху в области трансплантации, иллюстрируя силу сотрудничества внутри нашего сообщества и с ведущими организациями, такими как eGenesis, для решения критической проблемы глобальной нехватки органов. MGH и eGenesis усердно работали бок о бок, чтобы воплотить эту трансплантацию из концепции в реальность. Мы также благодарны команде FDA за их поддержку и руководство во время этого процесса. Наконец, мы воздаем должное мужеству нашего пациента. Успех этой процедуры является маяком надежды для людей по всему миру, страдающих от органной недостаточности”, - заявил Леонардо В. Риэлла, доктор медицинских наук, медицинский директор по трансплантации почек в Массачусетской больнице общего профиля. Десятилетия прогресса в межвидовой трансплантации, ускоренного развитием современных инструментов редактирования генома и секвенирования следующего поколения, позволили eGenesis внедрить генно-инженерные органы в клинические условия.
|
|
|
|
Источник
|
