|
Вылечили врожденную глухоту при помощи генной терапии
|
|
|
|
Медики из Гарвардского университета успешно испытали на мышах экспериментальную ретровирусную вакцину, которая заменяет поврежденные гены в клетках ушей и тем самым дает им возможность впервые услышать мир, говорится в статье, опубликованной в журнале Science Translational Medicine.
|
|
|
|
"Наша генная терапия пока не готова к клиническим испытаниям – кое-какие вещи мы еще хотим подкрутить, но не в самом далеком будущем, как мы надеемся, ее можно будет использовать и в терапевтических целях для лечения врожденной глухоты у людей", — заявил Джефри Холт (Jeffrey Holt) из Гарвардского университета (США).
|
 |
|
Холт и его коллеги достигли этого важного шага в лечении генетически обусловленной глухоты, разработав особый ретровирус, который проникает в так называемые волосковые клетки, считывающие колебания жидкости внутри "улитки" нашего уха. Он заменяет в них ген TMC1, поломки в котором являются причиной потери слуха у примерно 10% людей, глухих с рождения.
|
|
|
|
"Опечатка" всего в одну генетическую букву в этом гене, как объясняют ученые, приводит к тому, что клетка постепенно теряет способность вырабатывать электрический сигнал в тот момент, когда через "улитку" проходит звуковая волна, в результате чего человек или животное не будет ничего слышать уже на второй год жизни.
|
|
|
|
Группа Холта решила эту проблему, создав такой ретровирус, который проникает только в волосковые клетки и заменяет поврежденные копии TMC1, не затрагивая работу и структуру остальных участков ДНК. Работу данной генной терапии ученые проверили на мышах, страдавших от аналогичной глухоты.
|
|
|
|
Эксперимент завершился полным успехом – при поломке и замене одной из двух копий TMC1 слух у животных полностью восстанавливался, а в более тяжелых случаях, когда были повреждены обе копии гена, уши начинали работать, но делали это не так хорошо, как слуховые органы здоровых мышей.
|
|
|
|
По словам Холта, хорошо изученная базовая структура вируса AAV, на основе которого была создана генная терапия, позволяет надеяться, что первые клинические испытания на добровольцах начнутся через 5-10 лет. За это время, как рассчитывают генетики, им удастся подобрать ключ и вылечить и другие формы врожденной глухоты.
|
|
|
|
"Конечно, ушные имплантаты прекрасно справляются с этими задачами, но у своих ушей всегда шире диапазон воспринимаемых частот, они лучше воспринимают нюансы голосов разных людей, тона в музыке и фоновый шум, и определяют то, откуда идет звук. И поэтому, любая вещь, которая может стабилизировать слух или вернуть его в ранние годы даст огромный "пинок" способности ребенка учить и говорить на родном языке", — заключает Маргарет Кенна, коллега Холта по университету.
|
|
|
|
http://ria.ru/science/20150709/1121351376.html
|
