Что такое генная терапия
В медицине наших дней слово «ген» мелькает во всевозможных контекстах и спряжениях. Есть генетика и геномика. Есть метагеномика, генетическая инженерия, прогнозирование генов и молекулярное генотипирование. Легко спутать различные ветви науки о ДНК, если сам ею не занимаешься, но вы наверняка слышали об одной подкатегории, которая частенько появлялась в СМИ в последние годы: генная терапия. Что такое генная терапия? Это медицинское использование генетического материала.
Чтобы понять, что все это значит и почему эта терапия настолько мощная, нужно начать с небольшого вступления в работу самих генов. Гены находятся в надежно защищенном геноме клетки, библиотеке чертежей, которые позволяют каждому живому существу развиваться и перестраивать себя должным образом. Чтобы реализовать на практике свой код, большинство генов должны быть «переведены» в белок — код ДНК определяет порядок аминокислот, которые должны быть добавлены к цепочке, которая впоследствии складывается в форму, заданную последовательностью. Именно через эту сложенную трехмерную структуру белок выполняет свою функцию в клетке.
Так что если вы хотите изменить происходящее в клетке, вы можете добиться этого путем изменения ДНК, которая кодирует форму белка, который выступает исполнителем. И если есть проблема дозировки, например, одна копия гена вместо двух, мы можем увеличить выход белка, поместив нашу собственную вторую копию. В любом случае мы меняем гены, доступные регулярному машинному аппарату клетки по производству белка, чтобы изменить поведение клеток.
Звучит просто. Но так ли просто это сделать? Конечно, нет.
Во-первых, очень сложно поместить новые или измененные гены в клетки, которые нужно исправить. Клетки специально развивались так, чтобы не дать этому случиться — ученым приходится взламывать вирусы, которые развивались, чтобы проникать в клетку, с этой целью. Но и они по-прежнему не идеальны; каждая отдельная клеточка вашего тела имеет собственную копию генома, полного и (в основном) идентичного остальным, и невозможно изменить каждую клетку вашего тела. Даже если мы успешно отредактируем миллионы копий вашего генома, останутся миллиарды нетронутых.
Таким образом, самые первые и по-прежнему важнейшие применения генной терапии включали пробирки — у пациента извлекали образец костного мозга, изменяли интересующий ген, а затем вводили исправленные клетки обратно носителю. Это, как правило, работало только если исправленные клетки жили дольше или пребывали в лучшем здравии, чем их природные аналоги, так что в конечном итоге вытесняли больные клетки и преобладали в популяции.
Только теперь стало возможно редактирование генов в теле живого пациента. Генная терапия наживую сейчас лучше всего справляется с проблемами, которые задевают конкретный тип клеток, ограниченное их число. Генетическая проблема, которую мы решаем, может оставаться в остальных нетронутых клетках, но если она не использует их для функционирования, то это не считается медицинской проблемой. В качестве примеров современных целевых клеток называются определенные типы клеток печени и кохлеарные волосковые клетки ушей млекопитающих.
В обоих случаях повторное лечение вирусом может «заразить» достаточно высокую долю специфической популяции клеток нашим терапевтическим геном, чтобы проявился необходимый эффект. Некоторые методы генной терапии просто помещают медицинский ген в ядро клетки-хозяина, где он будет находиться и делать белки, как и по естественным чертежам. Однако в долгосрочной перспективе это работает лишь с клетками, которые не делятся со временем, вроде нейронов. Если клетки делятся, как большинство клеток, наш ген может прилипнуть к геному клетки-носителя или отставать всякий раз, когда клетка воспроизводится.
Основная технология достижения такого рода сращивания называется CRISPR; аббревиатура означает короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами. Важно то, что если вставлять наш ген вместе с системой протеинов и РНК CRISPR, ген будет сращиваться с геномом где пожелаете. Клетки будут делиться и воспроизводить встроенный ген так, будто он был там все время.
Важно помнить, что исправляя генетическую проблему, мы ничего не меняем в наследуемости заболевания. Исправление глухоты путем редактирования ДНК в кохлеарных волосковых клетках, например, не уменьшает вероятность передачи заболевания потомству.
http://hi-news.ru/science/chto-takoe-gennaya-terapiya.html
Последние аномальные новости

Ведьму арестовали за неосторожное обращение с огнем

Вода сохранялась в марсианском кратере намного дольше

Вторжение яйцевидных НЛО в окрестностях Левелленда

Голубые сверхгиганты образовываются из слияния двух звезд

Домашние роботы со здравым смыслом

Есть места, куда сталкеры боятся ходить

Жизнь можно обнаружить в отдельном инопланетном зерне

Инопланетяне приглядывают за атомными станциями Индии

Как и когда можно увидеть дьявольскую комету

Люди скоро превратяться в Боргов

Миссия по сбору ресурсов с астероида Апофис

НЛО замечен над атомной станцией в Тамилнаду

Обнаружен потенциально обитаемый водный мир

Планетарный каннибализм распространен среди звезд

Половина всех менеджеров стремятся заменить работников ИИ

Полупроводниковые волокна для одежды людей

Рождение и смерть гигантских звезд

Тайна врат в Ад Иераполиса

Темная материя может образовывать звезды

Элитные коммандос обнаружили НЛО

Жители острова Пасхи посещали Южную Америку

Загадка образования первых галактик

Загадочный проект 'Синий луч' в действии

Замаскированный НЛО замечен над Португалией

Изучение экзотических звездных явлений

Космический телескоп распутал историю нашей галактики

Марсианский вертолет мог бы стать бортовым геологом

НЛО замечен над Южной Африкой

НЛО летают над атомными электростанциями Индии

Новый троянский астероид нашли на орбите Марса

Обнаружены четыре новых экзотических белых карлика

Понимание коррозии позволяет создавать новые металлы

Сверхмассивная черная дыра не оправдывает ожиданий

Секреты пояса Ван Аллена раскрыты

Стареющие коричневые карлики становятся одинокими

Таинственный свет в небе над Сан-Антонио

Темная материи поможет понять эволюцию галактик

Уфологи могут научить нас политической паранойе

Элитные коммандос захватили НЛО

Японский летчик-истребитель рассказал о НЛО

Бигфут и сасквоч - инопланетные гибриды

Выявили лучшие места в США для обнаружения НЛО

Инопланетяне дали нам план Стоунхенджа

Инопланетяне используют невероятные технологии

Культурная площадь в Розуэлле примет уфо-фестиваль

НЛО вблизи ядерных установок ставят экспертов в тупик

НЛО замечен над поверхностью Луны

Оборона землян будет быстро подавлена инопланетянами

Общественный колледж Портленда предлагает курс по НЛО

Одна из дюжины звезд поедает свои планеты

Официальные лица США ничего не знают о НЛО

Планетологи пытаются оценить толщину льда на Европе

Поиски обломков рейса MH370 дали новую надежду

Пришло время изучить лунные лавовые трубки

Самые паранормальные места в Нью–Йорке

Строительные блоки жизни стабильны в условиях Венеры

Уинстон Черчилль скрывал информацию об НЛО

Уфологи устремились на юг Франции

Фестиваль НЛО пройдет в апреле в Эдинбурге

Шведский архив регистрирует паранормальные явления

Автокресло

Влияние накрутки реакций в Telegram на контентную стратегию. Анализ и рекомендации

Астрофизики дадут подсказку в поисках темной материи

Более 1500 наблюдений НЛО над Великобританией за 4 года

Британский взгляд на внешность инопланетян

В Великобритании замечено почти 2000 наблюдений НЛО

ИИ ChatGPT является очень эффективным инструментом

Как были сделаны татуировки ледяного человека Эци

Как, по мнению британцев, выглядят инопланетяне

Китай может начать атаку на США с Луны

Китай строит ядерный космический двигатель

Люди изменили свои суждения под воздействием ИИ

Наблюдения НЛО в районе Тиссайда

Наблюдения НЛО над Ноттингемширом за последние три года

Намеки на третью планету системе PDS 70

Начались продажи электрических летающих такси

Нашли одну из древнейших звезд

Один астероид создал более 2 млрд вторичных кратеров

Пентагон усердно скрывает информацию об НЛО

Плавающие кристаллы замедляют старение звезд

Планетарная геофизика поможет в поиске инопланетян

Последние наблюдения НЛО в Лестершире

Почему миллиардеры по всему миру строят бункеры

Рентген показал каменного младенца внутри женщины

Робот, который выполнил сальто назад без гидравлики

Сбитый с толку астроном заметил НЛО над Луной

Следующий имплант Neuralink подарит зрение слепым

Собираются создать лунную железную дорогу

Создали импульсный двигатель на водяном топливе

У людей с гаванским синдромом не выявили повреждений мозга

Флотилия НЛО замечена над горой Шаста

Эра ИИ наступит быстрее, чем мы думали

Анализ может привести к изменению парадигмы о НЛО

Более 1500 наблюдений НЛО над Англией за 4 года

В Башкирии заметили падение с неба светящегося шара

Вампиршу XVI века похоронили с кирпичом в зубах

Детей из Зимбабве мучает полтергейст

Екатеринбуржцы увидели НЛО в облаках над городом

Жительница Эдинбурга заметила дискообразный НЛО

Загадка Безумного камня

Йог 22 года медитирует на жутком холоде

Как мы будем с ними разговаривать с инопланетянами

Легендарная подземная школа чернокнижников

Мы увидим полностью созданные ИИ игры через 5-10 лет

Наблюдения НЛО в Англии с 2020 года

Наблюдения НЛО над Мерсисайдом

Наркомана убила статуя Будды

НАСА обнаружит жизнь на Европе к 2030 году

Нечто с длинной шеей попал на камеру наблюдения

НЛО пролетает над поверхностью Луны

НЛО сбили в бразильском городе Пау Гранде

Новые изображения дьявольской кометы

Новые необычные наблюдения НЛО в районе Ковентри

ООН приняла эпохальную резолюцию по ИИ

Полемика вокруг загадочных сферул не утихает

Процедуры отчетности о НЛО и утилизации материалов

Рост числа государственных служащих-роботов

Самые реалистичные сценарии Апокалипсиса

Ужасающее заболевание - синдром лица демона

Что предсказал Нострадамус России

Штаты США, где вы будете похищены инопланетянами

Эволюция мозговых чипов

Бетти Андреассон провела у пришельцев несколько часов

Где в США лучшее место, чтобы увидеть НЛО

Загадочный космонавт Солуэй Ферт

Интерактивная карта НЛО в Великобритании

Истинно верующие атаковали бывшего главу AARO

Историческая уфологическая хроника

Лучшее место для встречи с инопланетянами

Не ждите правды от правительства США о НЛО

Несколько НЛО были замечены над Орегоном

Нефтянник заметил НЛО в форме тарелки

НЛО заметили в штате Миннесота

НЛО над фермой в Орегоне

НЛО украл шесть дней из жизни Трэвиса Уолтона

Офицер полиции Лонни Замора заметил НЛО

Парень заметиил НЛО прежде чем они растворились

Первая трансплантация ГМ-почки свиньи пациенту

Похищение Бетти и Барни Хилл одно из самых странных

Сексуальные эксперименты инопланетян над землянами

Тайна наблюдений НЛО вблизи ядерных объектов

Уфологи терроризируют бывшего директора AARO

Азиатская Зона 51 проводит фестиваль

Астероид изменил форму после удара зонда землян

Вы когда-нибудь сталкивались с инопланетянами в Айдахо

Изменяющий форму НЛО замечен над Бирмингемом

ИИ комментирует теории заговора о Кеннеди

ИИ может заменить умерших близких людей

ИИ становится волком с Уолл-стрит

Масштабная уфо-конференция все ближе

Модель Эбби Клэнси боится инопланетян

Нашли лучшее место для наблюдений НЛО в США

НЛО в форме тарелки парил над нефтяной вышкой

Одержимая женщина помочилась черным

Пациент Neuralink с параличом конечностей играет в шахматы

Похищение в Паскагуле покажут на Netflix

Почему так много людей все еще верят в НЛО

Сверхпроводимости при комнатной температуре не существует

Уфологи собрались у офиса Чака Шумера в Нью-Йорке

Уфологи устремились в тихий город Лимож

Уфологическая неделя на британском ТВ

Я вырос, мучимый злыми демонами, теперь я экзорцист

Быстрые займы онлайн

Аватар никогда не будет лгать или будет

Адмирал ВМС видел секретные файлы об НЛО

Водород обеспечивал энергию при зарождении жизни

Высокоскоростная камера зафиксировала полет НЛО

Добровольцы обнаружили 15 редких активных астероидов

Инопланетяне более чем реальны

Как Земля остается пригодной для жизни

Может ли земная жизнь выжить у красного карлика

Наблюдения НЛО в Арканзасе

Нам следует изучать на неопознанные подводные объекты

Нейтринный фон мог бы многое рассказать нам о Вселенной

Нехватка воды приводит к образованию кругов фей

НЛО замечен над Лас-Вегасом и горой Спирит

Оператор нефтяной вышки заметил НЛО

Опубликована карта активных черных дыр

Песчаные дюны Титана состоят из разбитых маленьких лун

Сколько времени потребуется, чтобы обойти Марс

Таинственные звери Японии. Жуткие ползающие твари

Тайна сознания. Чего может достичь наука

Уфо-конференция стоимостью 160 фунтов за билет

Британский спецназ обнаружил сбитый НЛО

Воспроизвели самую раннюю форму жизни в лаборатории

Где замечали рейс MH370 на картах Google

Подписка на новости
Наверх
Яндекс.Метрика